Poniższe zastosowania dotyczą komórek własnych (przeszczepienie autologiczne) oraz od dawcy (przeszczepienie allogeniczne), jednakże decyzję, jakie przeszczepienie można wykonać w danej chorobie (auto- czy allo-), może podjąć jedynie specjalista.
Schorzenia, w których komórki macierzyste są stosowane standardowo:
Ostre białaczki
- Ostra białaczka bifenotypowa
- Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL)
- Ostra białaczka szpikowa (AML)
- Ostra białaczka małozróżnicowana
Białaczki przewlekłe
- Młodzieńcza postać przewlekłej białaczki szpikowej (JCML)
- Młodzieńcza postać białaczki mielomonocytowej (JMML) (Naegelego)
- Przewlekła białaczka limfatyczna (CLL)
- Przewlekła białaczka szpikowa (CML)
Zespoły mielodysplastyczne
- Niedokrwistość oporna na leczenie (RA)
- Niedokrwistość oporna na leczenie z obecnością syderoblastów (RARS)
- Niedokrwistość oporna na leczenie z nadmiarem blastów (RAEB)
- Niedokrwistość oporna na leczenie z nadmiarem blastów podczas transformacji (RAEB-T)
- Przewlekła białaczka mielomonocytowa (CMML)
Choroby spowodowane defektem komórki macierzystej
- Ciężka niedokrwistość aplastyczna (SAA)
- Nocna napadowa hemoglobinuria (PNH)
- Niedokrwistość Fanconiego
Zespoły mieloproliferacyjne
- Czerwienica prawdziwa
- Ostra mielofibroza
- Mielofibroza
- Nadpłytkowość samoistna
Zespoły rozrostowe układu chłonnego
- Białaczka prolimfocytowa
- Chłoniaki nieziarniczne (NHL)
- Ziarnica złośliwa (HD)
Dziedziczne nieprawidłowości krwinek czerwonych
- Aplazja czysto czerwonokrwinkowa
- Beta-talasemia major
- Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa
- Dziedziczne zaburzenia układu odpornościowego
- Ataksja-teleangiektazja
- Ciężki złożony niedobór odporności (SCID)
- SCID z brakiem limfocytów T i B
- SCID z brakiem limfocytów T i normalną liczbą limfocytów B
- SCID z niedoborem deaminazy adenozynowej
- Zaburzenia adhezji leukocytów
- Zaburzenia proliferacji limfocytów sprzężone z chromosomem X
- Zespół DiGeorge’a
- Zespół Kostmanna
- Zespół nagich limfocytów
- Zespół Omenna
- Zespół Wiskotta-Aldricha
- Zwykły zmienny niedobór odporności
Nieprawidłowości płytek krwi
- Amegakariocytoza (wrodzona trombocytopenia)
Nieprawidłowości komórek plazmatycznych
- Białaczka plazmocytowa
- Makroglobulinemia Waldenströma
- Szpiczak mnogi
Choroby fagocytów
- Dysgenezja retikularna
- Niedobór aktyny neutrofilowej
- Przewlekła choroba ziarniniakowa (CGD)
- Zespół Chediaka-Higashiego
Inne nowotwory złośliwe
- Nerwiak zarodkowy współczulny
- Retinoblastoma
Schorzenia, w których podejmowane są próby kliniczne terapii komórkami macierzystymi:
Choroby związane z zaburzeniami spichrzania w liposomach
- Adrenoleukodystrofia (ALD)
- Choroba Gauchera
- Choroba Krabbego (GCL)
- Choroba Niemanna-Picka
- Choroba Wolmana
- Choroba Sandhoffa
- Metachromatyczna leukodystrofia
- Mukolipidoza II
Mukopolisacharydozy
- Zespół Hunter (MPS-II)
- Zespół Sanfilippo (MPS-III)
- Zespół Morquio (MPS-IV)
- Zespół Hurler (MPS-IH)
- Zespół Maroteaux-Lamy’ego (MPS-VI)
- Zespół podkradania, niedobór
- beta-glukuronidazy (MPS-VII)
- Zespół Sheie’a (MPS-IS)
Histiocytozy
- Hemofagocytoza
- Histiocytoza – X
- Rodzinna limfohistiocytoza z erytrofagoctyozą (FEL)
Inne nowotwory złośliwe
- Mięsak Ewinga
- Rak nerki (renal cell carcinoma)
- Rak piersi
Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Mózgowe porażenie dziecięce
- Stwardnienie rozsiane (SM)
Inne choroby dziedziczne
- Hipoplazja chrząstek i włosów
- Choroba Gunthera
- Osteopetroza (marmurkowatość kości)
- Trombastenia Glanzmanna
- Zespół Lescha-Nyhana
Obszary terapeutyczne, w których eksperymentuje się z terapią komórkami macierzystymi:
Hepatologia, andrologia, ortopedia, neurologia, pneumonologia, endokrynologia, transfuzjologia, kardiologia, transplantologia
